新藥“Zolgensma”:美國食品及藥物管理局批準幼兒肌肉萎縮基因療法 叫價212.5萬美元
時間:2025-11-27 11:28:19 來源:桑間濮上網(wǎng)
新藥“Zolgensma”:美國食品及藥物管理局批準幼兒肌肉萎縮基因療法 叫價212.5萬美元史上最貴(神秘的新藥地球uux.cn報道)美國食品及藥物管理局(FDA)上周五(24日)批準一款用幼兒肌肉萎縮的基因療法,叫價212.5萬美元,美美元成為史上最昂貴藥物。國食管理杭州外圍工作室(微信199-7144-9724)杭州外圍工作室莞式外圍上門外圍女桑拿全套按摩藥廠方面表示,品及藥物價格驚人是藥物因療因為它是顛覆性的新療法,而且已比現(xiàn)行療法便宜一半。局批價萬
新藥“Zolgensma”由瑞士制藥公司諾華集團(Novartis)推出,準幼為用以治療脊髓性肌肉萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy,兒肌SMA)的肉萎一次性療法。療法采用靜脈注射,縮基以有效基因取代患者的法叫杭州外圍工作室(微信199-7144-9724)杭州外圍工作室莞式外圍上門外圍女桑拿全套按摩缺陷基因。家長可分5年償還費用。新藥新生兒的美美元SMA發(fā)病率約為萬分之一,90%患病嬰幼兒在2歲前可能死亡,國食管理或須使用呼吸器。品及
FDA批準以Zolgensma治療兩歲以下患有SMA的幼兒,包括那些還未有病征的孩童。當(dāng)局指,Zolgensma已完成一項針對36名兩周至8個月大嬰兒的臨床測試,而藥物常見副作用包括肝酶上升和嘔吐。諾華料于今年稍后取得歐洲與日本批準。
相關(guān)報道:諾華「基因療法」新藥在美上市 史上最貴
(神秘的地球uux.cn報道)據(jù)ETtoday:瑞士藥廠諾華(Novartis)研發(fā)的新藥「Zolgensma」已在美國上市,可用來治療罕見遺傳病「脊髓性肌肉萎縮癥」(SMA),藥物注入患者體內(nèi)后,有效基因會取代掉缺陷基因,為顛覆傳統(tǒng)的「基因療法」。然而Zolgensma并不是人人都負擔(dān)得起,一劑就要天價210萬美元,是有史以來最昂貴的藥物。
據(jù)《衛(wèi)報》報導(dǎo),Zolgensma采用靜脈注射,進入到患者脊髓液再發(fā)揮藥效,先前已在36名2周至8個月大的嬰兒身上完成安全測試,目前美國食品暨藥物管理局(FDA)批準此藥物可以治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮癥病童。
報導(dǎo)指出,罹患脊髓性肌肉萎縮癥的幼兒,有90%會在2年內(nèi)死亡,過去市面上只有一種治療此疾病的藥物,如今藥廠巨頭推出Zolgensma,無疑是給了病童父母極大希望,但美國保險公司Harvard Pilgrim Health Care的首席醫(yī)療官謝爾曼(Michael Sherman)就質(zhì)疑「許多藥物的問題在于它們太貴,有需要的人根本負擔(dān)不起。」
諾華表示,Zolgensma只需要一劑就能完成治療,不用一直花錢買下一劑藥物,相比之下劃算得多,而且未來會和保險公司合作,家長可以分5年時間來支付費用,平均每年付42.5萬美元。
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